7일 홍콩 명보 보도에 따르면 희귀 유전 질환인 뒤센 근디스트로피(DMD)를 앓던 한 소년이 지난해 8월 유전자 편집 임상 시험에 참여한 후 사망했다. 관련 회사는 5일 성명에서 소년이 심각한 면역 반응으로 사망했으며 사건은 규정된 기한 내에 보고되었다고 밝혔으나 사건은 1년 가량 은폐된 것으로 보인다고 신문은 전했다. 앞서 희귀 신경발달장애를 앓던 6세 소녀가 뇌 유전자 편집 치료 임상시험 도중 사망해 대학측이 조사에 나섰다고 명보는 지난달 26일 보도했다. 과학전문지 ‘사이언스’는 지난달 23일 스니더스 블록-캄포 증후군이라는 희귀 유전 질환을 앓고 있던 메이(가명)라는 소녀 사망 사건을 소개했다. 상하이자오퉁대는 ‘사이언스’ 보도 이틀 후 이 사건에 대한 철저한 조사를 위해 특별 조사단을 구성했다고 발표했다. DMD는 주로 남아에게 발생하는 퇴행성 근육 질환으로 근육을 보호하는 주요 단백질의 결핍을 초래하는 유전자 돌연변이로 인해 발생한다. 전신에 걸쳐 근육 위축과 괴사가 진행되며 현재는 완치나 진행을 멈추는 치료도 없다고 명보는 전했다. 블룸버그와 미국 의료 뉴스 웹사이트 스타트 뉴스(STAT News)에 따르면 해당 소년은 후이다진 테라퓨틱스가 개발한 유전자 편집 치료법의 임상 시험 도중 지난해 8월 사망했다 모바일 무료야마토게임 . 기록에 따르면 상하이자오퉁 의과대학 부속 상하이 어린이 의료센터에서 2024년 12월 시작된 이 임상 시험에는 보행은 가능하지만 운동 기능이 저하된 4~8세의 DMD 남아들이 모집됐다. 사망한 소년은 변형된 아데노 관련 바이러스(AAV)를 벡터로 사용해 DNA 편집 구성 요소를 세포에 전달하는 새로운 유전자 편집 치료법인 ‘HG302’를 받았다. 이 소년은 이 치료를 받은 네번째이자 마지막 참가자였으며 고용량을 투여받았다. 고용량의 AAV는 이전에 전 세계 다른 임상 시험에서 치명적인 면역 반응을 유발한 바 있다고 명보는 전했다. 스타트 뉴스에 따르면 후이다진은 초기에는 저용량 약물을 사용했다. 지난 5월 미국 유전자세포치료학회 연례회의에서 당시 이 회사 최고경영자(CEO)였던 루잉밍은 첫 번째 저용량 투여 대상자에게서 DMD 환자에게 결핍된 핵심 단백질인 디스트로핀이 극미량만 검출되었다고 언급했다. 이후 후이다진은 투여량을 체중 1kg당 약 100조개의 바이러스 입자로 증량했다. 모바일 바다이야기5만 그러나 그 후 15개월 동안 후이다진은 추가적인 연구 진행 상황을 발표하지 않았고 루잉밍 CEO는 사임했다. 5일 후이다진은 성명에서 사망한 소년이 고용량의 AAV 벡터를 전신 투여받은 후 심각한 면역 반응이 발생해 급성 호흡곤란 증후군으로 이어졌고 결국 사망에 이르렀다고 확인했다고 명보는 보도했다. 회사 측은 나머지 세 아이들이 무사하다는 검사 결과는 추후 발표될 것이라고 밝혔다. 회사측 성명에 따르면 해당 사건은 병원 윤리위원회 및 연구 감독 절차에 따라 정해진 기한 내에 보고됐다. 연구 결과는 올해 1월 동료 심사를 위해 제출됐고 논문 발표 시 더 자세한 내용이 공개될 예정이었다. 또한 나머지 세 명의 참가자는 동일한 심각한 임상 증상을 경험하지 않았으며 프로토콜에 따라 장기 추적 관찰을 받고 있다고 회사측은 밝혔다. 공개된 정보에 따르면 후이다진은 중국과학원 신경과학연구소의 양후이 연구원이 2018년에 설립했다. 명보는 두 건의 사망 사고 모두 연구자 주도 임상시험(IIT)과 관련이 있었다. 최근 몇 년 동안 IIT 건수가 크게 증가해 중국에서 첨단 세포 및 유전자 치료법 개발이 가속화되었다. 명보는 임상시험 참가자들에게서 발생한 일련의 사망 사고는 규제 메커니즘, 안전성 보고 및 정보 공개가 이뤄지는 지에 대한 면밀한 검토 필요성을 불러 일으키고 있다고 전했다. arget="_bl